石药集团(01093)开发的首款基于mRNA-LNP的双靶点CAR -T细胞注射液(SYS 6063注射液)在中国获临床试验批准

石药集团(01093)公布，集团开发的首款基于mRNA-LNP的双靶点嵌合抗原受体(CAR)-T细胞注射液(SYS6063注射液)，已获中华人民共和国国家药品监督管理局批准，可在中国开展临床试验。

产品为全球首款获批临床试验的基于mRNA-LNP的双靶点细胞治疗产品，通过表达可特异性识别白细胞分化抗原19(CD19)与B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR，精准识别并清除患者体内CD19和BCMA阳性的细胞，从而达到治疗目的。双靶点协同作用可从源头清除致病性细胞，从根本上改善患者病情，以解决传统治疗无法根治、易复发的痛点。临床前研究显示，该产品可显著杀伤CD19和BCMA阳性细胞，并具有良好的安全性和有效性。

本次获批的临床适应症为复发难治性系统性红斑狼疮。此外，该产品有望用于治疗重症肌无力(MG)、类风湿关节炎(RA)、抗中性粒细胞胞浆抗体(ANCA)相关性血管炎等其他B细胞╱浆细胞介导的自身免疫疾病，同时可拓展至复发╱难治性多发性骨髓瘤(MM)、B细胞淋巴瘤等血液肿瘤，具有较高的临床开发价值。该产品临床试验的获批，是集团在细胞治疗领域布局的又一个重要成果，为包括体内生成CAR-T在内的细胞治疗产品的开发奠定了良好基础。