和誉－Ｂ

智通財經APP獲悉，近日，美國食品藥品監督管理局(FDA)授予和譽（02256）醫藥自主研發的高選擇性小分子FGFR4抑制劑依帕戈替尼(Irpagratinib/ABSK-011)快速通道資格認定(Fast Track Designation，FTD)，用於治療既往接受過免疫檢查點抑制劑(ICI)及多靶點激酶抑制劑(mTKI)治療，且伴有FGF19過表達的晚期或不可切除肝細胞癌(HCC)患者。國際權威腫瘤學術媒體OncoDaily亦關注到該進展並專題報道。

原文鏈接：https://oncodaily.com/fda-approvals/irpagratinib

OncoDaily指出，快速通道資格旨在加速針對嚴重疾病且存在未滿足臨牀需求的創新療法的研發與審評進程，使企業能夠與FDA進行更早期、更高頻的溝通，並通過滾動提交(Rolling Review)機制提高審評效率。依帕戈替尼獲FDA授予FTD後，將加快全球臨牀開發及註冊推進節奏，有助於縮短潛在上市時間。

當前，晚期或不可切除的HCC患者在接受ICI和mTKI治療後，缺乏有效的後續治療方案。在分子生物學層面，約30%的HCC患者存在FGF19過表達，這部分患者在接受一線靶免聯合治療後的預後相對較差，亟需更具針對性的精準治療方案。

OncoDaily在報道中提到，依帕戈替尼作爲一種高選擇性FGFR4抑制劑，精準靶向FGF19/FGFR4信號通路，在兼顧安全性和耐受性的同時展現出具有臨牀意義的抗腫瘤活性，尤其適用於肝功能受損的患者羣體。

此次FDA授予依帕戈替尼FTD，主要基於其在2024年歐洲腫瘤內科學會(ESMO)年會上公佈的I期臨牀研究結果。在既往接受ICI和mTKI治療後進展的FGF19過表達HCC患者中，依帕戈替尼單藥治療客觀緩解率(ORR)達到46.7%，中位無進展生存期(mPFS)爲5.5個月，同時整體安全性和耐受性表現良好。OncoDaily評價稱，與既往報道的ICI/mTKI經治HCC患者的後線治療數據相比，依帕戈替尼的單藥研究結果優勢明顯。

除單藥方案以外，和譽醫藥亦在探索依帕戈替尼與羅氏PD-L1抑制劑阿替利珠單抗的聯合治療方案。在初治及既往接受過ICI治療的FGF19過表達HCC患者中，該聯合方案的ORR均超過50%，mPFS超過7個月，且未觀察到新的安全性信號。研究結果提示，FGFR4抑制劑與ICI可能存在協同機制，與當前不斷積累的臨牀前與轉化研究證據相一致。

OncoDaily在文章結尾進一步指出，在長期以相對非選擇性系統治療爲主的肝癌領域，依帕戈替尼代表了向精準腫瘤學轉型的重要實踐，其研發路徑與全球分子分層驅動的精準治療趨勢高度契合，有望爲FGF19過表達這一特定患者人羣建立嶄新治療範式，並推動肝癌治療進入更加精準化的發展階段。