智通財經APP獲悉，蘇州瑞博生物技術股份有限公司(“瑞博生物”)及其子公司Ribocure Pharmaceuticals AB (“Ribocure”)共同宣佈歐洲藥品管理局(EMA)授予其小干擾RNA(siRNA)候選藥物RBD1016孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation, ODD)，用於治療丁型肝炎病毒(HDV)的感染。

EMA的孤兒藥資格認定旨在鼓勵在歐盟發病率低於萬分之五、導致嚴重威脅生命或慢性衰竭性罕見病的在研療法。孤兒藥資格爲創新藥物提供了更優的監管通路和商業化激勵政策，從而能更快地惠及患者。瑞博生物自主研發的RiboGalSTARTM肝靶向遞送平臺的安全性、有效性和長效性已通過多項臨牀研究得以驗證，其中包括用於治療HDV適應症的RBD1016，目前該藥物正在全球同步推進乙肝和丁肝的II期臨牀試驗。

瑞博生物聯席CEO兼全球研發總裁甘黎明博士表示：“本次孤兒藥認定是RBD1016藥物研發的重要里程碑，將顯著提升RBD1016的開發與商業化前景。它驗證了我們通過創新RNAi技術，攻克具有高度未滿足臨牀需求的嚴重疾病的戰略。我們正全力推進這款藥物的臨牀研究，致力於爲受這一罕見病困擾的患者提供全新的治療方案。很高興看到RBD1016爲尚無有效治療選擇的HDV患者帶來了希望。”