羅氏(RHHBY.US)（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司今日宣布，美國FDA已批准Evrysdi（risdiplam）片劑的新藥申請（NDA），用于治療脊髓性肌萎縮症（SMA）患者。新聞稿指出，Evrysdi是首款改變SMA疾病進程的非侵入性治療藥物。Evrysdi（5 mg）片劑既可整片吞服，也可溶解于水中服用。新聞稿指出，這是首款治療SMA的片劑藥物，其便捷的用藥方式給SMA患者和護理者提供更多自由和獨立性。

Evrysdi片劑的批准基于一項生物等效性研究結果，該研究表明，無論Evrysdi（5 mg）片劑是整片吞服還是溶解于非氯化飲用水（例如過濾水）中服用，與原有口服液相比，risdiplam在體內的暴露水平相當。這意味着服用該片劑的患者可獲得與Evrysdi口服液相同的既定療效和安全性。對于使用其他劑量Evrysdi以及可能更傾向于口服液的患者，Evrysdi口服液仍將保持供應。Evrysdi通過調節SMN2基因mRNA的剪接，提高能夠表達正常SMN蛋白的mRNA水平，從而緩解SMA患者的症狀。