百时美施贵宝

智通財經APP獲悉，施貴寶(BMY.US)於週日公佈了其心臟病藥物Camzyos三期臨牀試驗的積極結果，該藥物有望成為首款獲批用於罹患罕見重症心臟病青少年羣體的治療方案。

此項研究針對患有梗阻性肥厚型心肌病的青少年患者。該疾病會導致心臟射血阻力升高，引發嚴重臨牀症狀。目前，尚無專門獲批用於未成年患者的針對性療法，臨牀醫生通常只能沿用成人治療方案。

在這項三期試驗中，相較於安慰劑組，Camzyos可顯著降低引發心臟梗阻的室內壓力。經過約六個月治療，受試者在心臟功能、臨牀症狀及運動耐量等方面均出現明顯改善。

參與研究的醫學專家表示，該研究成果是該領域的重要突破。費城兒童醫院的Joseph Rossano指出，對於治療選擇極為有限的這一患者羣體而言，此次研究發現具有里程碑式的意義。

該試驗共納入44名12至17歲的患者。接受Camzyos治療的受試者，多項心臟功能指標均呈現持續改善，包括心臟梗阻程度緩解及心臟結構的積極變化。

藥物安全性數據同樣表現良好。用藥組與安慰劑組的不良反應發生率相近，研究期間未發現新增安全風險信號。

施貴寶表示，基於該藥物已在成人患者中獲批應用的基礎，本次數據支持Camzyos拓展至青少年適應症的開發潛力。公司將繼續推進相關研究，並在未來公佈長期隨訪數據。

若該適應症最終獲得監管機構批准，Camzyos將為這類患病青少年提供全新治療選擇，有望改善臨牀症狀，並降低患者接受侵入性手術治療的需求。