阿斯利康

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智通财经APP获悉，3月30日，阿斯利康(AZN.US)宣布，中国国家药品监督管理局(NMPA)已正式批准科赛优®(硫酸氢司美替尼胶囊)，一种选择性、口服MEK抑制剂，用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的1型神经纤维瘤病(NF1)儿童及成人患者的治疗。此前，司美替尼仅在国内获批用于该适应症的儿童患者，本次获批使其成为国内首个且唯一获批用于3岁及3岁以上NF1-PN患者的治疗药物。

此次获批是基于 Ⅲ 期临床试验 KOMET 的阳性结果，该研究是NF1-PN成人患者中规模最大且唯一一项全球多中心、随机安慰剂对照Ⅲ期临床试验。中国亚组分析显示，在中国患者中观察到显著的临床获益。KOMET 是一项全球性 Ⅲ期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床研究，旨在评估司美替尼在伴有症状且无法手术切除丛状神经纤维瘤的 NF1 成人患者中的疗效和安全性。该研究共纳入来自北美、南美、欧洲、亚洲及澳大利亚 13 个国家的 145 名成人患者。

研究显示，在 KOMET Ⅲ 期临床研究的主要分析中，司美替尼组较安慰剂组显示出具有统计学显著性和临床意义的客观缓解率(ORR)。司美替尼的安全性与此前已知的安全性概况以及其在儿童患者中的既往应用经验一致。

基于 KOMET Ⅲ 期临床试验结果，司美替尼已在美国、欧盟、日本等多个国家获批用于治疗伴有症状且无法手术切除的 NF1-PN 成人患者，其他国家/地区的监管审查仍在进行中。