晶泰控股

智通財經APP獲悉，今天，以 AI+機器人賦能新藥與新材料研發的創新平臺型企業晶泰科技(02228)宣佈，其孵化企業 ReviR 溪礫科技(下稱“ReviR”)的創新藥管線 RTX-117 近日成功實現中美“雙報雙批”(IND 獲批)的里程碑成果，結合多項合作的成功進展，晶泰科技將獲得由 ReviR 支付的總計數千萬港幣的里程碑付款。ReviR 將繼續完成 RTX-117 的後續臨牀開發，晶泰科技有權參與該管線的銷售分成及後續授權收益分成。

CMT 由基因變異引起，具有進展性強、致殘性高的特點，既是一種罕見病，也是一類最常見的遺傳性周圍神經病，全球患者總數超過 260 萬。RTX-117 由晶泰科技基於其 AI+ 機器人藥物研發平臺與 ReviR 合作開發，是國內首款針對 CMT 的 1 類創新藥管線，也是當前國內唯一一款從疾病相關的病理通路出發，從分子源頭干預疾病進程的 CMT 藥物，有望打破 CMT 長期缺乏有效治療藥物的僵局，撬動全球超 100 億美元的潛在治療市場。值得注意的是，RTX-117 除了適用於現有 CMT 患者羣體，還具備極大的適應症拓展潛力，潛在覆蓋人羣預估超過 5000 萬，是現有 CMT 患者數量的近 20 倍。

RTX-117 的作用機制在於精準靶向 CMT 致病的關鍵通路，通過抑制異常激活的整合應激反應(Integrated Stress Response, ISR)，恢復 mRNA 的正常翻譯，從而發揮療效。據 ReviR 消息，臨牀前數據顯示，RTX-117 展現出高藥效強度和高水平的靶點結合能力，對 ISR 抑制效果顯著，並能有效恢復模型動物的運動能力。

RTX-117 爲晶泰科技與 ReviR 深度合作的一系列研發管線中首個里程碑成果，其臨牀前數據及臨牀獲批速度均超出雙方預期。即將開展的臨牀研究將評估該突破性療法的安全性和有效性，爲全球數百萬受 CMT 及相關疾病困擾的患者帶來潛在的治療希望。