RBC Capital Markets發布研報稱，雖然投資者主要關注的是大型制藥和生物技術公司的業績，但該行認爲，2025年第一季度中小市值生物技術公司的一些重要催化劑可能對其覆蓋的股票産生重大影響。該行在研報中給出對12只中小型醫藥股的評級與目標價，並詳細闡述了對這些股的觀點。

1、COMPASS Pathways(CMPS.US)

RBC予COMPASS Pathways“跑贏大盤”評級，目標價爲15美元。該行表示，最確信的催化劑之一是該公司用于治療難治性抑郁症(TRD)的在研裸蓋菇素療法COMP36。相關研究將于2025年第二季度公布。

RBC認爲，之前的相關數據可能在蒙哥馬利抑郁評定量表(MADRS)上實現具有臨床意義的統計數據，並可能推動該公司股價上漲100%。雖然投資者也提到了時間表再次推遲的風險，但根據該行近期與管理層的對話，了解到研究已接近完成登記，並將在2025年第二季度按計劃進行。該行相信，即將到來的1期試驗的成功將對2期試驗帶來積極影響，並引起投資者的興奮，尤其是考慮到該公司最近取得的其他勝利，最終將使該公司在規模達12億美元的美國TRD治療市場占據份額。

據悉，經過2種或2種以上抗抑郁治療無效的抑郁症被稱爲難治性抑郁症(TRD)。全世界有超過1億人受到TRD的影響，TRD人群更難治療、更容易複發，多達30%的患者在其一生中至少企圖自殺1次。裸蓋菇素(psilocybin)是源于毒蘑菇中的致幻活性成分，之前多項學術研究證明了裸蓋菇素在抑郁症和焦慮症中具有治療潛力，結合心理支持可以在單次高劑量給藥之後快速減輕患者的抑郁症狀。2018年，COMPASS獲得了美國FDA授予的突破性療法認定，用于治療TRD。

2、Edgewise Therapeutics(EWTX.US)

RBC予Edgewise Therapeutics“跑贏大盤”評級，目標價爲56美元。該行表示，隨着Edgewise Therapeutics股價從去年11月高點回落，該公司在研療法EDG-7500在持續時間爲28天的用于治療阻塞性肥厚型心肌病(HCM)的臨床試驗中的數據設置很有吸引力。

據悉，EDG-7500是一種創新口服選擇性心髒肌節調節劑，專門設計用于減緩早期收縮速度，並解決與HCM相關的心髒舒張受損問題。RBC表示，如果EDG-7500在單次遞增劑量(SAD)試驗中的數據顯示出在梯度降低上有所改善，同時也顯示出功能改善(如用于評估心力衰竭(HF)患者症狀、功能和生活質量受影響程度的KCCQ評分)，並且有證據表明該療法在非梗阻性HCM(nHCM)中起作用，該公司股價將有望上漲最高達50%。

RBC補充稱，如果試驗沒有改善SAD數據，該公司股價可能下跌15%;或者如果存在安全性或有效性問題，該公司股價可能最高跌50%。

此外，RBC表示，期待該公司旗下sevasemten在治療杜氏肌營養不良(DMD)的研究于2025年年中的相關信息更新。sevasemten是一種口服的首創快速骨骼肌肌球蛋白抑制劑，旨在保護肌肉免受肌營養不良症中收縮引起的損傷。RBC認爲，該研究在很大程度上是不爲人所知的，但其看到了成功的潛力，這將重新激起投資者的興趣，並令該公司股價漲幅高達35%。

3、Biohaven(BHVN.US)

RBC予Biohaven“跑贏大盤”評級，目標價爲61美元。該行表示，投資者仍然關注Biohaven用于治療脊髓小腦性共濟失調(SCA)成人患者的Troriluzole新藥申請(NDA)獲得了美國食品藥品管理局(FDA)的優先審查資格。相比之下，該公司的bipolar和IgG項目受到的關注比較少，盡管bipolar的數據可能是一個更重要的股票催化劑。

RBC表示，Biohaven用于癫痫和神經元過度興奮的Kv7離子通道激活劑BHV-7000的研究數據可能會在研發日當天、甚至在研發日之前公布。該行表示看到了混合的風險/回報。一方面，該藥物在治療躁狂症上的成功證據有限，但另一方面，有限的期望和龐大的市場可能對該公司股票有利。其他數據的更新也很重要，比如lgG項目和OCD ph.Il。該行認爲這些數據可能會在2025年第二季度的研發日上發布。

4、Axsome Therapeutics(AXSM.US)

RBC予Axsome Therapeutics“跑贏大盤”評級，目標價爲143美元。該公司致力于開發用于管理中樞神經系統(CNS)疾病的新療法。RBC認爲，即將公布的用于治療注意力缺陷多動障礙(ADHD)的藥物研究數據可能會取得積極結果，並可能推動該公司股價實現多達10%的漲幅。不過，該行補充稱，投資者的熱情可能會受到需要進行第二次試驗的限制，而且近幾個月投資者的注意力已經轉移到了用于治療阿爾茨海默症(AD)激越症狀的藥物研究上。

在用于治療成人重性抑郁障礙(MDD)的藥物研究方面，如果試驗成功，Axsome的股價可能會有顯著的上升空間(漲幅或高達25%，MDD藥物有望帶來10億美元的峰值收入)，盡管RBC對試驗成功的可能性持保守態度，原因是數據有限。其他催化劑(如最近公司旗下偏頭疼藥物Symbravo在EMERGE III期臨床試驗中表現出顯著療效‌)可能有助于確定如何爲醫生提供最佳的藥物定位，盡管該行不一定認爲這是一個重要的股價推手。

5、Cytokinetics(CYTK.US)

RBC予Cytokinetics“跑贏大盤”評級，目標價爲82美元。Cytokinetics爲肌萎縮性側索硬化症、心力衰竭、脊髓性肌萎縮症和慢性阻塞性肺病等疾病開發治療方法。

RBC預計，Cytokinetics在2025年上半年有着重要催化劑。該公司正在進行的MAPLE研究‌旨在比較心肌肌球蛋白抑制劑Aficamten單藥治療與美托洛爾單藥治療在症狀性阻塞性肥厚型心肌病(HCM)患者中的療效。該行認爲，Aficamten的表現可能會勝過美托洛爾，雖然這對上市的直接影響可能有限，但相信積極的數據將爲使用該藥物建立證據，並鼓勵更多的醫生處方。

6、Design Therapeutics(DSGN.US)

RBC予Design Therapeutics“與大盤持平”評級，目標價爲4美元。Design Therapeutics致力于研究和開發GeneTAC™ 分子，這是一種新型的針對特定基因的小分子嵌合體治療候選物，旨在通過解決由遺傳核苷酸重複擴展突變引起的疾病的根本原因來改變疾病。

RBC表示，該公司給出的首次讀數提供了對新型GeneTAC™小分子DT-168和Fuchs角膜內皮細胞營養不良項目的初步了解。該行預計，更新將集中在安全性和展示一個幹淨的系統特征，但缺乏任何有效性措施可能會限制上行空間並扭曲風險/回報。也就是說，人們可以看到臨床數據和更具體的項目前進道路，重新激發投資者對2026年可能更有意義的數據更新的興趣。

7、PTC Therapeutics(PTCT.US)

RBC予PTC Therapeutics“跑贏大盤”評級，目標價爲60美元。PTC Therapeutics專注于口服小分子療法的發現、開發和商業化，該公司所研發的産品涉及多個治療領域，包括罕見疾病，例如杜氏肌營養不良症和腫瘤學中的無義突變。

RBC表示，基于最初32名患者的12個月數據，可以看到，PTC518在TMS、cUHDRS和TFC的臨床評分中顯示出理想的腦脊液(CSF)中突變型亨廷頓蛋白(HTT)水平降低和積極信號。更完整的PTC518隊列中即將公布的12個月數據更有可能成功顯示持續的mHTT降低以及基因敲除與臨床評分之間的一般相關性，FDA可能基于這些數據爲加速審批敞開大門，且沒有具體的強制要求(例如，FDA要求患者在治療期間服用抗抑郁藥物)，這一點令人鼓舞。

RBC表示，前景看好的數據可能會帶來可觀的股價上漲(25%至30%以上)，而較差的數據可能會導致股價下跌10%至15%。

8、Xenon制藥(XENE.US)

RBC予Xenon制藥“跑贏大盤”評級，目標價爲56美元。Xenon制藥致力于開發治療方法，以改善神經系統疾病患者的生活，包括罕見的中樞神經系統(CNS)疾病。

RBC表示，基于優異的II期數據、良好的I期可轉化性及差異化商業優勢，該行持續看好azetukalner在難治性癫痫領域的10億美元級銷售潛力。該行繼續認爲azetukalner在難治性癫痫適應症方面的前景被低估。

RBC預計，該公司股價將在2025年下半年II期數據公布前後波動，而研究者發起的MDD研究結果可能帶來額外催化。盡管該研究存在局限(單中心、fMRI主要終點、未包含HAMD量表)，但藥物既往的情緒改善證據預示積極信號。若將MDD成功概率上調至70%，該股公允價值將達60美元，在當前約40美元的交易價格下，積極數據可能推動該股實現10-15%漲幅。

9、Sarepta Therapeutics(SRPT.US)

RBC予Sarepta Therapeutics“跑贏大盤”評級，目標價爲165美元。Sarepta Therapeutics公司是一家專注于治療罕見、傳染病和其他疾病的生物技術公司。

RBC表示，當所有人都在關注用于治療杜氏肌營養不良(DMD)的基因療法‌Elevidys的上市和銷售持續性時，用于治療2E型肢帶型肌營養不良症(LGMD2E)的研究性基因療法SRP-9003的臨床試驗數據也即將在2025年上半年公布。如果臨床試驗數據良好，Sarepta計劃在2025年向FDA提交生物許可證申請(BLA)，以尋求SRP-9003的快速批准。雖然肢帶型肌營養不良(LGMD)細分市場分散，但積極的數據可驗證SRP-9003對多種肌聚糖病(2E/2D/2C)的12億美元收入潛力，並增強對該公司在Elevidys之後的收入持續性的信心。

10、Contineum Therapeutics(CTNM.US)

RBC予Contineum Therapeutics“跑贏大盤”評級，目標價爲31美元。Contineum Therapeutics專注于發現和開發新型口服小分子療法，用于高度未得到滿足的神經科學、炎症和免疫學(NI&I)適應症。

RBC表示，盡管受特發性肺纖維化(IPF)領域負面進展拖累，該行仍看好該公司候選藥物包括PIPE-791和PIPE-307的前景。即將公布的PIPE-791 PET受體占位研究(目標腦部RO≥90%)可能凸顯其優于施貴寶LPA1受體拮抗劑的藥理學特性(穩定PK/PD曲線、寬治療窗)。再加上在勃林格殷格翰ATS大會上的IPF/PPF數據更新，可能重燃投資者興趣，推動股價實現10-20%的短期漲幅。

11、Incyte(INCY.US)

RBC予Incyte“與大盤持平”評級，目標價爲68美元。RBC表示，該公司旗下選擇性JAK1抑制劑Povorcitinib治療化膿性汗腺炎的1H25 I期數據需顯示HiSCR50終點較安慰劑≥15%的統計學顯著差異。雖然分析曆史II期數據後認爲達標可行(最佳情況20%區間)，但生物制劑設定了較高門檻，且皮膚科醫生對JAK抑制劑安全性質疑可能影響12億美元銷售預期。該股股價呈現平衡風險回報，看漲/基准/看跌情形下的股價表現分別爲+10%/+2%/-10%。

12、Prothena(PRTA.US)

RBC予Prothena“與大盤持平”評級，目標價爲24美元。Prothena專注于蛋白質失調和實驗性治療的管道，有可能改變破壞性罕見的神經退行性疾病和外周澱粉樣變性疾病的進程。

RBC表示，Prothena旗下藥物birtamimab治療輕鏈型澱粉樣變性的IIb期AFFIRM-AL試驗采用SPA協議(p<0.10)，若在Mayo IV期患者亞組顯示獲益，可能支持9.4億美元銷售預期。此外，該行表示，盡管該股股價已跌破了其基本公允價值預測，但仍看到了更大的下行風險。該行補充稱，當前股價隱含+150%/-50%極端波動，這讓該行在數據公布前保持觀望。