Agios制藥

智通財經APP獲悉，高盛把Agios Pharmaceuticals(AGIO.US)的12個月目標價從25美元上調至28美元，對應潛在漲幅約14%，維持“中性”評級。該行對Agios Pharmaceuticals的深度分析聚焦於其核心藥物Aqvesme(mitapivat)獲FDA批准後的市場前景與風險評估。

Agios Pharmaceuticals作爲專注創新療法的生物製藥公司，Aqvesme成爲首個且唯一獲批治療成人輸血依賴型(TD)和非輸血依賴型(NTD)α-或β-地中海貧血貧血的藥物，該批准基於Ph3 ENERGIZE-T和ENERGIZE試驗的顯著療效數據——在非輸血依賴型患者中，42.3%的Aqvesme治療組患者血紅蛋白濃度顯著提升，而安慰劑組僅1.6%;輸血依賴型患者中，10%在48周內實現輸血獨立，安慰劑組僅1%。

具體來說，FDA的批准基於兩項Ⅲ期註冊臨牀：ENERGIZE(NTD)與ENERGIZE-T(TD)。在ENERGIZE試驗裏，194名受試者中42.3%的Aqvesme組患者達到血紅蛋白≥1 g/dL的主要終點，而安慰劑僅1.6%(p<0.0001);疲勞評分、平均血紅蛋白濃度等次要指標也一併達標。ENERGIZE-T方面，Aqvesme組10%的病人在48周內擺脫輸血，安慰劑組只有1%，輸血負荷下降幅度同樣顯著。正因爲數據紮實，高盛把Aqvesme在地中海貧血的上市概率從90%直接調到100%，並同步把模型中的美國年定價定在42.5萬美元，比公司已上市同分子(Pyrukynd，用於丙酮酸激酶缺乏症)的33.5萬美元再高出一截。

然而療效之外，肝損傷信號讓監管不敢鬆懈。Ⅲ期裏5例Aqvesme患者出現疑似肝細胞損傷，其中2例住院，所有事件發生在用藥頭六個月內，停藥後肝指標恢復。FDA因此要求啓動REMS項目：用藥前必須查肝功，前24周每四周複測，此後按臨牀指徵追蹤;患者、處方醫生與藥房均需完成認證培訓。Agios預計2026年1月底正式鋪貨，比無REMS的Pyrukynd晚一步，但公司認爲程序性障礙不會顯著拖慢滲透。

市場究竟多大?管理層先鎖定約4000名“最容易”的病人：TD人羣2000人，外加症狀明顯、血紅蛋白低或疲勞突出的NTD患者2000人。長期看，美國總可及人羣約6000人，其中NTD佔三分之二，與TD呈“倒三七”結構。高盛據此模型，預測2026財年Aqvesme銷售額6900萬美元(Visible Alpha共識3800萬美元)，並認爲2027年起處方與收入將同步爬坡，2033年達到全球峯值約6億美元，與華爾街一致預期5.88億美元幾乎重合。值得注意的是，公司透露最初幾個季度會呈現“處方走在收入前面”的特點：從填寫啓動表格到真正給藥有10-12周滯後期，因此2026年底或2027年初才能看到兩條曲線重合。

現金流層面，高盛把2025-2027年收入預測依次調成3650萬、4700萬、1.46億美元，同時維持虧損收窄節奏，預計2027年每股虧損6.25美元，比舊模型少虧約1美元。估值採用100%風險調整後DCF，WACC 17%、永續增長率3%，得出28美元目標價。若把管線溢價也算進去，高盛給出的情景裏已包含Pyrukynd在丙酮酸激酶缺乏症100%成功、在鐮狀細胞病70%成功，以及Aqvesme在地中海貧血100%成功;換言之，28美元已經把“看得見”的商業化資產折現得滿滿當當。

風險與向上彈性空間同樣清晰。向上催化劑包括：後續鐮狀細胞病標籤擴展順利、競爭對手臨牀 setbacks 帶來份額再分配、上市節奏與患者滲透快於預期;向下風險則涵蓋管線讀數不佳、肝毒性升級、競品搶先、支付方施壓降價、知識產權或生產瓶頸。高盛特意提醒，公司仍處在淨虧損狀態，若商業化速度低於預期，融資需求可能捲土重來。

綜合來看，高盛認爲Agios短期靠Aqvesme美國上市兌現第一波價值，中期看處方-收入錯配何時收斂，長期則取決於鐮狀細胞病適應症能否再下一城。28美元目標價對應2027年收入預測市銷率約十倍，估值不算便宜，但放在罕見病“單品重磅”敘事裏也算合理。投資者需要緊盯的，是明年一季度啓動的處方曲線與肝安全信號，只要兩者不出現方向性背離，Agios的小盤生物科技股性就會繼續吸引事件驅動型資金。