阿斯利康

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智通財經APP獲悉，3月30日，阿斯利康(AZN.US)宣佈，中國國家藥品監督管理局(NMPA)已正式批准科賽優®(硫酸氫司美替尼膠囊)，一種選擇性、口服MEK抑制劑，用於3歲及3歲以上伴有症狀、無法手術的叢狀神經纖維瘤(PN)的1型神經纖維瘤病(NF1)兒童及成人患者的治療。此前，司美替尼僅在國內獲批用於該適應症的兒童患者，本次獲批使其成為國內首個且唯一獲批用於3歲及3歲以上NF1-PN患者的治療藥物。

此次獲批是基於 Ⅲ 期臨牀試驗 KOMET 的陽性結果，該研究是NF1-PN成人患者中規模最大且唯一一項全球多中心、隨機安慰劑對照Ⅲ期臨牀試驗。中國亞組分析顯示，在中國患者中觀察到顯著的臨牀獲益。KOMET 是一項全球性 Ⅲ期、隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心臨牀研究，旨在評估司美替尼在伴有症狀且無法手術切除叢狀神經纖維瘤的 NF1 成人患者中的療效和安全性。該研究共納入來自北美、南美、歐洲、亞洲及澳大利亞 13 個國家的 145 名成人患者。

研究顯示，在 KOMET Ⅲ 期臨牀研究的主要分析中，司美替尼組較安慰劑組顯示出具有統計學顯著性和臨牀意義的客觀緩解率(ORR)。司美替尼的安全性與此前已知的安全性概況以及其在兒童患者中的既往應用經驗一致。

基於 KOMET Ⅲ 期臨牀試驗結果，司美替尼已在美國、歐盟、日本等多個國家獲批用於治療伴有症狀且無法手術切除的 NF1-PN 成人患者，其他國家/地區的監管審查仍在進行中。